SalioGen Therapeutics, una empresa de biotecnología que desarrolla terapias para una amplia gama de afecciones, incluidas enfermedades hereditarias de la retina, ha anunciado el desarrollo de SGT-1001, una terapia emergente para la enfermedad de Stargardt (mutaciones ABCA4) , como programa líder para avanzar en su novedosa plataforma Gene Coding TM.   . La empresa planea lanzar un ensayo clínico para SGT-1001 en el primer semestre de 2025. El Fondo RD, el brazo de filantropía de riesgo de la Fundación, es un inversor en la empresa.

La plataforma Gene Coding de SalioGen funciona agregando nuevo código genómico para activar, desactivar o modificar la función genética. La codificación genética se basa en enzimas de ingeniería genómica derivadas de mamíferos llamadas Saliogase TM . Saliogase integra perfectamente ADN nuevo de cualquier tamaño (p. ej., un gen completo) en ubicaciones genómicas definidas y precisas.

La tecnología de SalioGen está diseñada para ser más eficiente y confiable que otros enfoques de edición y modificación de genes (por ejemplo, CRISPR/Cas9) porque no implica la rotura de la doble cadena y la posterior reparación (un proceso llamado recombinación homóloga) del objetivo. gene.

La empresa ha desarrollado una nanopartícula a base de lípidos para administrar la saliogasa y el nuevo ADN, que puede ser prácticamente de cualquier tamaño. Por el contrario, los sistemas de administración viral actuales para terapias de aumento genético están limitados en el tamaño de la carga genética que pueden administrar. Muchos genes de enfermedades de la retina, incluido ABCA4, son demasiado grandes para los contenedores virales utilizados en estos sistemas.

SGT-1001 está destinado a ser un tratamiento único administrado mediante una inyección subretiniana.

«Estamos entusiasmados de ver a SalioGen anunciar un candidato de tratamiento para la enfermedad de Stargardt, una enfermedad progresiva de la retina que a menudo causa una pérdida significativa de la visión central y ceguera legal», dice Rusty Kelley, PhD, director gerente de RD Fund. “Actualmente no existen terapias para la enfermedad de Stargardt. Nos complace que nuestra inversión esté ayudando a la empresa a hacer avanzar el SGT-1001 hacia un primer estudio en humanos, un paso más hacia la satisfacción de una importante necesidad insatisfecha”.