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Reneuron anuncia el primer ensayo de terapia celular HRPC para Retinosis Pigmentaria en España

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Fuente: Macula Retina

Completado el tratamiento de la primera cohorte de pacientes en la extensión de la fase 2a del estudio para la Retinosis PigmentariaReNeuron Group Plc, líder mundial con sede en el Reino Unido en el desarrollo de terapias celulares, se complace en presentar una actualización de los avances en el desarrollo de su terapia basada en hRPC (células progenitoras de la retina humana) para enfermedades de la retina.

El candidato terapéutico hRPC se encuentra actualmente en fase 2a de evaluación clínica para el tratamiento de la retinosis pigmentaria, una enfermedad hereditaria que causa ceguera. El estudio utiliza una formulación de hRPC criopreservada, que inscribe a sujetos con retinosis pigmentaria, avanzada con algo de visión central restante y, y que hasta ahora, se ha llevado a cabo en dos centros clínicos de Estados Unidos.

ReNeuron se complace en informar que la dosificación de la primera cohorte de tres sujetos en la ampliación de fase 2a del estudio ya ha finalizado. Este brazo del estudio está tratando hasta hasta nueve sujetos con Retinosis Pigmentaria con un nivel de dosis superior al de los diez primeros sujetos ya tratados en del estudio. De acuerdo con el protocolo del ensayo clínico, la Junta de Supervisión de la Seguridad de los Datos del estudio revisará los datos de seguridad de esta primera cohorte a corto plazo  durante las próximas semanas, antes de que el estudio proceda a la dosificación de la siguiente cohorte.

La empresa ha informado previamente su intención de abrir el estudio de fase 2a a nuevos centros en los Estados Unidos, UK y España, habiendo recibido ya las autorizaciones reglamentarias para ello.

El doctor Jordi Monés,  Director del Institut de la Màcula de Barcelona ha expresado su satisfacción:

«Muy contentos de compartir la aprobación por parte de las autoridades de la UE y de España para el primer ensayo clínico en humanos de fase I/IIa de células progenitoras de la retina humana trasplantadas subretinalmente (hRPC) en sujetos con retinosis pigmentaria (RP) en el Institut de la Màcula de Barcelona, trabajando con ReNeuron Group Plc. Muy agradecidos por el enorme trabajo de colaboración realizado por ambas entidades, por los investigadores anteriores y actuales en EEUU, así como por la CRO Ora, Inc. para hacer posible el inicio de este viaje para contribuir a la lucha contra la ceguera. Ahora reclutando y seleccionando a los candidatos adecuados.»

Se espera que los datos de la ampliación del estudio de fase 2a se presenten a finales de este año, una vez que se hayan tratado todos los pacientes restantes. La empresa prevé que el estudio de estudio de fase 2a ampliado generará datos suficientes para poder iniciar un único estudio clínico pivotal en la segunda mitad de 2022 con su candidato de terapia celular hRPC en Retinosis Pigmentaria.

El estudio pivotal está diseñado para demostrar aún más la seguridad y la eficacia de este tratamiento y, suponiendo que el resultado sea satisfactorio, permitirá a ReNeuron solicitar la aprobación de la comercialización de su terapia celular hRPC para la retinosis pigmentaria en los principales países seleccionados.

Este programa ha recibido la designación de medicamento huérfano tanto en Europa como en EE.UU., así como la designación de “Fast Track” (vía rápida) por parte de la FDA en los EE.UU. La designación de fármaco huérfano ofrece la posibilidad de un importante período de exclusividad comercial una vez que la terapia se apruebe en esos territorios. Los productos designados como “Fast Track” también pueden optar a la aprobación acelerada y a los programas de revisión prioritaria que ofrece la FDA.

CRITERIOS DE INCLUSIÓN:

1. Tener capacidad para dar el consentimiento informado por escrito, como lo demuestra la firma en el formulario de consentimiento del sujeto.
2. Ser hombre o mujer mayor de 18 años.
3. Tener un diagnóstico clínico de RP, basado en uno o más de los siguientes elementos: características clínicas, imágenes médicas, medidas electrofisiológicas y pruebas genéticas, si están disponibles. La confirmación genética no es obligatoria.
4. Tener una agudeza visual mejor corregida ETDRS de 35 letras o menos (aproximadamente 20/200 o peor) en el ojo de estudio para las cohortes 1-5; tener una agudeza visual mejor corregida ETDRS de 63 letras (aproximadamente 20/63) a 36 letras (aproximadamente 20/200) en el ojo de estudio para las cohortes 6-8, y una agudeza visual mejor corregida ETDRS de 8 letras (aproximadamente 20/800) a 68 letras (aproximadamente 20/50) para las cohortes 9 y siguientes.
5. Ser capaz de completar toda la prueba de microperimetría, y demostrar una adecuada fijación y consistencia entre las lecturas de referencia, de tal manera que la precisión de las pruebas de referencia y de seguimiento debería permitir la detección de cambios clínicamente significativos en la sensibilidad de la retina.
6. Ser médicamente capaz de someterse a una vitrectomía y a una inyección subretiniana.
7. Tener un buen estado de salud general, definido por

  • Química sérica y hematología normales. Se aceptan los hallazgos de laboratorio fuera del rango normal que no se consideren clínicamente significativos.
  • No tener antecedentes de enfermedad maligna, excepto cáncer de piel no melanoma; condiciones premalignas y cáncer in situ.
  • Serología negativa para el virus de la inmunodeficiencia humana (VIH), hepatitis B (VHB), hepatitis C (VHC).
  •  Suficientemente aptos desde el punto de vista médico para someterse a una intervención quirúrgica que pueda requerir anestesia general, así como aptos desde el punto de vista médico para someterse a un breve tratamiento perioperatorio con corticosteroides sistémicos.
  • Libre de cualquier otra enfermedad sistémica que, en opinión del Investigador, pueda tener un impacto en la seguridad del sujeto, la realización de los procedimientos del estudio o la integridad de los datos del estudio (por ejemplo, enfermedad cardiovascular o respiratoria grave; diabetes mal controlada; deterioro psiquiátrico significativo).

8. Las mujeres en edad fértil deben tener una prueba de embarazo negativa confirmada en las Visitas 1 y 3; y estar dispuestas a utilizar un método anticonceptivo altamente eficaz (por ejemplo, anticonceptivo oral y preservativo, dispositivo intrauterino (DIU) y preservativo, diafragma con espermicida y preservativo) durante la duración de este estudio.
9. Los hombres deben estar dispuestos a utilizar un método anticonceptivo fiable (por ejemplo, barrera y espermicida) durante la duración de este estudio; a menos que hayan sido esterilizados quirúrgicamente con azoospermia confirmada.
10. Estar dispuesto y ser capaz de asistir a todas las evaluaciones clínicas programadas, capacidad de comunicarse bien con el investigador y de cumplir con las expectativas del estudio.

CRITERIOS DE EXCLUSIÓN:

1. Presentar una diferencia en Tabla de Agudeza de letraETDRS  BCVA de 15 letras o más en cualquiera de los ojos entre cualquiera de las visitas de referencia.
2. Presentar una diferencia en la Tabla de Agudeza de letraETDRS BCVA de 20 o más letras entre los ojos en el momento de cualquiera de las visitas de cribado o de referencia atribuida a la asimetría en la progresión de la RP.
3. Presencia de enfermedad ocular u opacidad de los medios oculares en el ojo del estudio que, en opinión del investigador, impida una evaluación precisa en cualquier momento del estudio.
4. Antecedentes de cualquier enfermedad retiniana y/o macular distinta de la RP (por ejemplo, desprendimiento de retina) que, en opinión del investigador, pueda afectar a la seguridad del sujeto, a la realización de los procedimientos del estudio o a la integridad de los datos del estudio.
5. Infección o inflamación ocular activa, o cualquier antecedente de inflamación intraocular, que pudiera exponer al sujeto a riesgos durante o después de la cirugía.
6. Vitrectomía previa en el ojo del estudio.
7. Antecedentes de ambliopía en el ojo del estudio.
8. Miopía elevada (>6 dioptrías) en el ojo del estudio.
9. Cirugía de cataratas en el ojo del estudio o cirugía ocular en cualquiera de los dos ojos (que en opinión del investigador pueda tener un impacto en la seguridad del paciente o en la integridad de los datos del ojo del estudio) durante el estudio o en los 3 meses anteriores al tratamiento.
10. Participación en cualquier estudio clínico que incluya un fármaco o dispositivo en investigación dentro de los 6 meses anteriores al tratamiento o 5 vidas medias del fármaco (lo que sea más largo) antes del inicio del tratamiento.
11. Administración previa de células madre o inyecciones en cualquier parte del cuerpo (los sujetos que hayan recibido un trasplante autólogo de células madre de la médula ósea serán elegibles).
12. Uso de agentes inmunosupresores sistémicos (por ejemplo, corticosteroides) en los 6 meses anteriores al tratamiento o 5 vidas medias del fármaco (lo que sea más largo) antes del inicio del tratamiento (Nota: se permiten los esteroides inhalados, intranasales y/o dermatológicos tópicos)
13. (Para las mujeres) Estar amamantando o planear un embarazo.
14. Hipersensibilidad conocida a cualquiera de los ingredientes del excipiente.

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