La ARM es una organización de interés social, de ayuda mutua sin ánimo de lucro, formada por afectados de distrofias hereditarias de retina

MeiraGTx, se enfoca en desarrollar tratamientos potencialmente curativos para pacientes que viven con enfermedades graves.

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Ensayo clínico de Retinosis Pigmentaria ligado al X

Fuente: MeiraGTx

MeiraGTx es pionera en tecnologías transformadoras que permiten un control preciso de la expresión génica utilizando moléculas pequeñas orales patentadas. Su plataforma de regulación génica incluye ribointerruptores sintéticos, diseñados racionalmente para células de mamíferos. Este sistema de regulación génica proporciona una plataforma sin precedentes para el control espacial y temporal de la terapia génica, con amplias implicaciones para la aplicabilidad de los medicamentos genéticos para el tratamiento de una amplia gama de trastornos potenciales que no se limitan a las enfermedades hereditarias.

Actualmente cuentan con seis programas clínicos en curso, un programa de uso compasivo y una amplia cartera de programas preclínicos y de investigación.

Si bien inicialmente se centran  en las enfermedades de los ojos, las glándulas salivales y el sistema nervioso central, creemos que la terapia génica tiene un amplio potencial para tratar una variedad de afecciones.

Cada día trabajan para mejorar la vida de los pacientes a través de ciencia de vanguardia diseñada para tratar su enfermedad específica. Cada paciente merece el mejor tratamiento posible y con nuestra plataforma de terapia génica y nuestro proceso de fabricación altamente flexibles, creemos que podemos cumplir esa promesa.

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