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La FDA otorga la designación de medicamento huérfano para el tratamiento de la retinitis pigmentaria

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Fuente: Helio

La FDA ha concedido la designación de medicamento huérfano para células fotorreceptoras inducidas químicamente para tratar la retinitis pigmentosa, según un comunicado de prensa de CiRC Biosciences.

La tecnología «permite la transdiferenciación química directa de fibroblastos en otros tipos de células utilizando un cóctel de moléculas pequeñas en un proceso de conversión química que toma menos de 2 semanas», dijo el comunicado.

Un estudio realizado en un modelo animal de retinitis pigmentosa encontró que las células fotorreceptoras inducidas químicamente llevaron «a la restauración parcial del reflejo pupilar y la función visual», dijo el comunicado.

Las células también se encuentran en etapas preclínicas de desarrollo de la atrofia forgeográfica degeneración macular relacionada con la edad y la retinitis pigmentaria avanzada, dijo el comunicado.

«Utilizar la terapia celular de CiRC Biosciences para restaurar potencialmente la visión en aquellos que viven con pérdida de visión causada por retinopatías y degeneración macular promueve nuestra misión de encontrar soluciones a algunos de los mayores desafíos del mundo», dijo Jeff Aronin, cofundador de CiRC Biosciences y presidente, fundador y CEO de Paragon Biosciences, en el comunicado.

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