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Ensayo de Fase 2B de terapia Optogenética con MCO-010 para paciente con Retinosis Pigmentaria

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Fuente: Mácula Retina

Nanoscope Therapeutics anuncia ensayo clínico de fase 2b de terapia optogenética con opsina de múltiples características MCO-010 para restaurar la visión en paciente con Retinosis Pigmentaria

Se ha administrado la dosis al primer paciente en el ensayo clínico de fase 2b de Nanoscope Therapeutics Inc. de MCO-010, una monoterapia optogenética que se puede activar con luz ambiental para restaurar la visión en pacientes con retinosis pigmentaria (RP).

Sulagna Bhattacharya, directora general de Nanoscope, elogió al equipo de la empresa, a los integrantes del equipo clínico y a los pacientes que participaron en el ensayo.

“Los resultados de nuestro ensayo de fase 2b pueden servir de base para que la FDA considere la aprobación acelerada de MCO-010 para el tratamiento de la RP”, dijo Bhattacharya en un comunicado. “Estamos deseando trabajar con la FDA y otras agencias reguladoras para poder llevar el MCO-010 a los pacientes afectados por la RP”.

Según la empresa, su terapia optogenética utiliza un vector AAV2 patentado y administrado por vía intravítrea para introducir los genes de la opsina de múltiples características (MCO) en las células de la retina, donde expresan opsinas policromáticas que permiten la visión en diferentes entornos de color.

La terapia puede administrarse en un centro médico sin necesidad de utilizar gafas u otras ayudas.

Según las pruebas preliminares del estudio de fase 1/2a de la empresa, el MCO-010 es potencialmente aplicable no sólo a la RP sino a otras enfermedades degenerativas del ojo, independientemente de las mutaciones genéticas.

El MCO-010 ha recibido de la FDA la designación de medicamento huérfano para la RP y la enfermedad de Stargardt.

El ensayo de fase 2b (NCT04945772) incluirá a 27 participantes en un ensayo multicéntrico, aleatorio, doble ciego y controlado con placebo en los Estados Unidos, en el que participarán pacientes con RP avanzada.

El tratamiento consistirá en una única inyección intravítrea de MCO-010 o un placebo para confirmar la seguridad, la tolerancia y la eficacia en la mejora de la visión y la función visual de los pacientes.

Utiliza un vector AAV2 patentado para introducir los genes MCO en la retina.

Esta terapia génica independiente de las mutaciones implica una única inyección a través del ojo administrada en la consulta del médico.

Se espera que el estudio complete la inscripción a finales de año y que los resultados correspondientes a los 12 meses estén disponibles a finales de 2022.

El Dr. Mohamed Genead, jefe de desarrollo y director médico de Nanoscope, señaló que este hito no sólo es importante para la empresa, sino también para el campo de la investigación oftálmica.

“Seguimos firmes en nuestro compromiso de llevar una monoterapia optogenética segura y diferenciada a la comunidad oftalmológica”, dijo Genead. “En consecuencia, estamos entusiasmados con nuestro programa de desarrollo MCO-010, que creemos que tiene un potencial muy importante para el tratamiento de una amplia gama de enfermedades de la retina.”

Un estudio de fase 1/2a abierto de MCO-010 completado en 11 pacientes con RP demostró que la monoterapia optogenética que se activa con luz ambiental fue bien tolerada con una mejora de la calidad de vida consistente con una visión funcional importante y una mejora de la función visual en pacientes con RP avanzada.

“Nuestro equipo está trabajando intensamente para seguir ampliando la plataforma MCO para otras degeneraciones de la retina, como la enfermedad de Stargardt, la degeneración macular seca asociada a la edad (DMAE) y otras”, dijo Samarendra Mohanty, PhD, presidente y director científico de Nanoscope.

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